创新已成为未来中国强大的国策。新药创新更关系到我们国民的健康，临床研究是新药研发的最为关键环节。鉴于其重要性，2015年7月22日以来，国家食品药品监督管理总局开始对在中国申报的药品进行临床研究数据核查，由于过去研发者对临床试验重视不够，结果已经有百分之八十以上的申报药品因为临床研究缺陷而撤出申请，这是极为严重的研发问题。了解科学临床研究以及如何做好临床试验关系中国未来制药的发展。本文概要介绍新药研发的过程和临床试验的几个基本概念。

自1901年第一个诺贝尔医学奖颁发以来，诺贝尔医学奖就一直鼓励着世界各国人民在医学与生理学领域不断探索发现，奖励为人类做出杰出贡献的研究者们。毋庸置疑，诺贝尔医学奖得主对人类物质文明社会起到了积极的推动作用，但当我们关注一个又一个重大科学进步的时候，我们经常会忽略科学家本身及他们所具有的科学精神，而恰恰是因为他们所拥有的独特的科学精神，才促成了他们的伟大贡献。

科学精神是人类精神中不朽的旋律。它激励着人们驱除愚昧，求实创新，并不断推动着社会的进步。人们在寻找真理的过程中，如果不能坚持科学精神、实事求是、尊重自然规律，而只是急于求成、甚至造假，结果只会是缘木求鱼，与真理失之交臂！

可惜的是，在寻医问药方面，人们往往不能正确地认识医学的自然科学规律。特别是那些没有科学知识的民众（甚至受过教育的人士），疾病使他们变得无助，进而无知。于是乎，病急乱投医，祭拜、迷信、偏方等手段，百态丛生。

事实上，证明一种医疗方法或药品有无治疗意义，绝不是靠广告宣传，靠的是科学的临床试验研究数据。没有科学的数据，任何所谓的疗法最终都将被证明无效而被抛弃。历史上此类事例屡不见鲜。20世纪30年代美国的磺胺事件，造成近百名婴儿死亡；50年代的氯霉素事件，造成一千多人死亡；60年代的反应停事件，在世界范围内造成几千名新生儿畸形，以及后来的拜斯亭等事件都以失败的教训告诉我们在维护公众健康中，科学的证据才是监管决策的基础。

而对于民众需求量不断增加的药品而言，支持其安全有效性的科学证据除了临床前的研究数据外，更多的是临床试验的研究数据。对药物临床试验，人们直观的理解是：为了医学发展把要测试的药物给予患者或志愿受试者使用，然后观察药物的疗效和不良反应。

这样的观点，不是科学的临床试验，没有遵循国际临床试验的操作规程（ICH GCP）。

国际临床试验要求参加的受试者要知情，并且是自愿参与，一个好的药物临床试验应有科学基础，能提出一个要研究的问题，然后用科学的方法（随机双盲对照等）来探询回答所研究的问题。通常一个研究只能解决一个主要问题，即主要研究终点指标。如果一个研究没有确定终点指标，那这个研究就不科学。做完研究再来定终点指标，那样得出的结果是不可信的。

国际ICH-GCP临床试验定义：以人类为对象进行的任何旨在发现或证实一种试验用药品的临床、药理学和/或其他药效学作用；和/或确定一种试验用药品的任何不良反应；和/或研究一种试验用药品的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的安全性和/或有效性的研究。

(Clinical Trial：Any investigation in human subjects intended to discover or verify the clinical, pharmacological and/or other pharmacodynamic effects of an investigational product(s), and/or to identify any adverse reactions to an investigational product(s), and/or to study absorption, distribution, metabolism, and excretion of an investigational product(s) with the object of ascertaining its safety and/or efficacy. The terms clinical trial and clinical study are synonymous.)

中国-GCP临床试验定义：是指任何在人体(病人或健康志愿者)进行药品的系统性研究，以证实或揭示药品的作用、药物不良反应及／或其吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定药品的疗效及安全性。

任何临床试验我们都是要遵循国际ICH GCP指导原则，同时要遵守其所在国家的法规。中国开展的临床试验，基本按下图操作。

没有申请国家批准，擅自进行研究将受国家制裁。

所有研究都必须经过独立伦理委员会的审查批准，没有伦理批准同样会受到制裁。

药品研究发起人负责所有的药品来源和研究经费。

过去，中国药物的研发比较落后。在我们的文化传统中，神农是中国医学的楷模，是中国的传奇！我们一直在推崇神农的献身精神，但是，以今天的科学发展观来说，在科学面前不得不说神农是愚昧的。如果他能学华佗大夫，用小兔子先尝百草，再用猴子试验，他也许能为中国医药能做更多的贡献。

当今国际上的创新研究越来越严格，特别是美国FDA要求所有新药必须有清晰的科学依据。下图 1 为国际通用的关于创新药研发要求提供的研究终点作用机制、概念、准则的研究路线图，3个P理论。

开发一个创新药物，必须以此科学路线图为指导。只有清楚理解这3P机制，才能开发出走向世界的中国制造的新药。中国成功开发的青蒿素治疗疟疾就是中国成功制造出国际公认药品的最好例证，只可惜我们成功的案例太少了。

要想出现越来越多的成功案例，提高我国的医学科学发展，我们必须依靠公平的科学机制和科研体制，加强医学基础研究，特别要提高临床试验的科学水准，只有通过真实的科学创新，用国际公认的科学评价方法证明我们的方法或药物有效，我们才能有真正的创新医学进步，才能让我们的医学发明立足于世界，否则我们永远没有医学发言权，无走向国际的新药产品。

图1： 新药研发中最为重要的3个P理论。

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